Il 5-fluorouracile (5-FU) è un farmaco antitumorale impiegato da solo o in associazione con altri farmaci nel trattamento di numerose neoplasie tra cui tumori mammari, colon-rettali e dell'area testa-collo.
Nonostante l’ampia diffusione del 5-fluorouracile, dovuta all'efficacia clinica, esiste una grande eterogeneità individuale che, nell’1% dei pazienti, è causa d’insorgenza di effetti tossici di particolare gravità, talvolta mortali, a livello ematico, neurologico e gastrointestinale.