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07/11/2011
Analisi genetica e terapie mai così vicine: sviluppato un nuovo sistema per la “sostituzione” del DNA malfunzionante

Si chiama “Genome editing” ed è basato su un affinamento delle tecniche di terapia genica sviluppate negli ultimissimi anni.
Grazie a queste ultime era già possibile, a livello sperimentale, introdurre in cellule con un difetto genetico la copia funzionale del gene alterato. Tuttavia, il primo limite di queste tecniche è sempre stata la difficoltà di controllare il sito di inserimento del gene fornito dall’esterno. Questo è un ostacolo enorme per l’applicazione clinica della terapia genica, in quanto l’eventuale inserimento in particolari regioni del DNA può neutralizzarne gli effetti terapeutici o, peggio, causare nuove alterazioni.
 
Una ricerca congiunta delle Università della Pennsylvania e della California ha permesso di sviluppare un metodo biotecnologico attraverso il quale inserire geni in specifiche regioni del genoma. In seguito a ciò si può decidere esattamente dove introdurre il DNA “esogeno”, evitando i problemi insiti nelle tecniche di terapia genica disponibili finora.
Il sistema è stato messo a punto in cellule epatiche di topi emofilici, nei quali l’inserimento dall’esterno di uno specifico gene (fattore IX) ha neutralizzato negli animali i difetti di coagulazione.

Tuttavia, il principio è potenzialmente applicabile a tutte le patologie causate da difetti genetici (mutazioni, delezioni, ecc.), una volta che queste siano state identificate attraverso l’analisi genetica.

Questo nuovo sviluppo della terapia genica avvicina enormemente diagnosi genetica e terapia, a vantaggio di nuove soluzioni cliniche.